Una revolucionaria técnica de edición genética se utilizó por primera vez dentro del cuerpo de un paciente que nació con una ceguera hereditaria con el objetivo de intentar que recupere la vista. Los resultados se sabrán en unos meses. 

Lo que se hizo fue inyectar virus inocuos con la capacidad de sintetizar la herramienta CRISPR-Cas9 en el ojo del individuo que se presentó como voluntario. Esta es la primera vez que se emplea la novedosa técnica de edición genética para modificar el genoma humano in vivo. Habrá que esperar otros dos o tres meses para ver en si efectivamente se restablece su visión.

“Estamos ayudando a iniciar, potencialmente, una era de edición genética para uso terapéutico que podría tener impacto en muchos aspectos de la medicina”, dijo Eric Pierce, profesor de oftalmología en Harvard Medical School y director del Servicio de Trastornos de la Retina en el Instituto de Ojo y Oído de Massachusetts. 

En los otros intentos que se hicieron hasta ahora de usar CRISPR para tratar patologías genéticas en humanos, los investigadores operaron sobre las células fuera del cuerpo de los pacientes y luego las reinyectaban. En este caso, la edición se hizo directamente dentro del ojo del paciente,  que sufre de amaurosis congénita de Leber, una enfermedad genética poco frecuente que termina dejando ciegos a quienes la padecen.

“Funcionalmente, son ciegos. Nos sentimos realmente optimistas de que esta edición genética con CRISPR directamente en el paciente puede tener buenas probabilidades de ser efectiva”, dijo Pierce.