Esta semana, un grupo de científicos y científicas del CONICET y de la Fundación Instituto Leloir empleó la técnica de reprogramación celular para, por primera vez, generar neuronas a partir de células de la piel de dos pacientes con epilepsia focal benigna de la infancia y de dos familiares cercanos.

Se las estudió a nivel morfológico, electrofisiológico y genético con el objetivo de saber más sobre la enfermedad neurológica, en este caso, cierto tipo de epilepsia. Los resultados del estudio fueron publicados en la revista Stem Cell Research and Therapy.

Una célula madre es un tipo específico de célula que puede "fabricar" o convertirse cualquier otra célula del cuerpo. Es decir, cualquiera de las que ya conocemos: las neuronas, los glóbulos rojos, los espermatozoides, los óvulos, las que constituyen el hígado, la piel y todos nuestros tejidos y órganos fueron, alguna vez, células madre.

Hay varios tipos diferentes de células madre. Hay células madre somáticas (o adultas) que se pueden extraer de cualquier persona, independientemente de su edad, y que se pueden encontrar en zonas específicas de todos los tejidos y partes del organismo, manteniéndose latentes durante largos periodos hasta que se activan bien para cumplir el ciclo de renovación de las células, o bien para reparar un tejido dañado ya sea por una enfermedad o de una lesión.

Por ejemplo, las células madre de la médula ósea dan origen a todos los diferentes tipos de células sanguíneas que tenemos; las del hígado, a los hepatocitos y a las células secretoras, las células madre del tejido neural dan origen a las neuronas y a las células astroglial, y así con todo.

Y también las hay células madre embrionarias, una especie de super célula madre que se encuentra en los embriones de más de cuatro o cinco días de edad y a partir de las cuales se desarrollan todos los tejidos y órganos del feto. Tienen un potencial aún mayor que el de las células adultas porque, mientras estas sólo pueden formar ciertos tipos de células especializadas, las embrionarias tienen el potencial de formar un individuo completo.

¿Por qué te contamos esto? Bueno, en 2006, Shinya Yamanaka logró reprogramar células cutáneas para que volvieran a un estado similar al de las células embrionarias, logrando lo que ahora se conoce como células pluripotenciales inducidas o iPS, por sus siglas en inglés.

En otras palabras, se obtienen iPS a partir de una célula madre somática (las que están en los tejidos, como la piel o el sistema nervioso) mediante esta técnica de reprogramación celular que consiste en "remodelarla" y hacer que pase de ser una célula muy muy especializada a una más "general". 

Este descubrimiento planteaba un enorme potencial para la medicina regenerativa porque con ellas se podría investigar una gran variedad de enfermedades que, de otra manera, sería imposible.

Y este es el caso de la epilepsia focal benigna de la infancia: para estudiarla hubiera sido necesario obtener neuronas del cerebro de los pacientes, algo altamente invasivo. Fernando Pitossi, uno de los lideres del proyecto mencionado al principio e investigador del CONICET, decidió, en cambio, hacerlo a la manera de Yamanaka: tomando células de la piel y convirtiertiéndolas en neuronas. 

De esta manera, explica, es posible estudiar neuronas de los pacientes en el laboratorio para entender las causas de una dolencia y utilizarlas para probar nuevos compuestos que corrijan el defecto que poseen. Es decir, las neuronas obtenidas de pacientes por reprogramación celular permitirían testear compuestos que reviertan estas alteraciones "y, en un futuro, identificar sustancias que permitan nuevos tratamientos para esta dolencia".

Algo que suena sencillo pero que, efectivamente, no lo es. Según cuenta, el trabajo les llevó casi una década. En el país hay cuatro grupos que están investigando en reprogramación celular en temas parecidos pero ésta es la primera vez que se logra tomar células de la piel de pacientes (fibroblastos) para obtener neuronas funcionales.

El objetivo, señala, es "estudiar en el laboratorio las células de un paciente, en este caso las neuronas, para entender por qué se puede originar una enfermedad, aquí es la epilepsia focal benigna de la infancia, cuáles son las características de las células y tratar de encontrar un tratamiento que corrija lo que vemos diferente entre las células de los pacientes y las células normales".

En el futuro, el equipo de investigación tiene interés en realizar estudios de ciencia básica que abran caminos para el diseño de trasplantes de neuronas, que sean generadas a partir de esa tecnología y sean compatibles con la población argentina.

"Tenemos proyectos en marcha para el modelado de otras enfermedades neurológicas que nos permitan entender las causas de la patología y que sirvan de base para testear nuevos tratamientos a nivel celular", finaliza.